这是一项历史性突破，研究人员使用“先导编辑”技术直接在人类体内对DNA进行改写，旨在治疗威尔逊病。这一方法如果成功，将成为首次在活体中纠正基因突变。来自马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司Prime Medicine正在进行这项临床试验，已经为首位受试者注射了治疗药物，预计明年将公布初步结果。

威尔逊病是由于ATP7B基因突变导致的，该基因负责将多余的铜排出肝脏。未加治疗会导致铜的蓄积，从而损害肝脏和神经，引发神经系统疾病。患者急需一种可通过一次性治疗解决问题的方法，取代目前繁杂的药物方案。基因编辑理论上可以通过修复ATP7B基因来实现这一目标。

与传统的CRISPR–Cas9技术不同，先导编辑能够更精确地调整DNA结构。过去，美国食品药品监督管理局（FDA）只批准了一种基因编辑疗法，而现有的技术尚未获得体内应用的批准。不过，FDA计划在未来一年内对一个体内CRISPR–Cas9疗法做出决定，旨在治疗遗传性水肿。 千亿球友会